線維芽細胞増殖因子 (FGF21) アナログpegozafermin（ペゴザフェルミン）は､ 非アルコール性脂肪肝炎（NASH）および重症の高トリグリセリド血症の治療薬として開発中です｡ NASH患者に対する有効性と安全性が二重盲検無作為化プラセボ対照第IIb相試験ENLIVENで検討されました｡
肝生検でNASHが確認され､ 肝線維化ステージF2またはF3の患者が、以下の群に無作為に割り付けられました。
ペゴザフェルミン 15mg群：週1回 皮下投与
ペゴザフェルミン 30mg群：週1回 皮下投与
ペゴザフェルミン 44mg群：2週に1回 皮下投与
プラセボ 週1回投与群：週1回 皮下投与
プラセボ 隔週投与群：2週に1回 皮下投与
主要評価項目は以下の２項目です。
24週時点でのNASHの悪化を伴わない線維化の改善
24週時点での線維化の悪化を伴わないNASHの消失
結果
肝線維化が改善した患者の割合
プラセボ群：7％
ペゴザフェルミン 15mg群：22％
ペゴザフェルミン 30mg群：26％
ペゴザフェルミン 44mg群：27％
NASH消失を達成した患者の割合
プラセボ群：2％
ペゴザフェルミン 15mg群：37％
ペゴザフェルミン 30mg群：23％
ペゴザフェルミン 44mg群：26％
ペゴザフェルミン療法に関連した最も一般的な有害事象は､ 吐き気と下痢でした｡
この第Ⅱb相試験では､ ペゴザフェルミンによる治療は肝線維化の改善につながりました｡ 今後、ペゴザフェルミンの第Ⅲ相試験への進展が期待されます。
